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第一百八十二章 个体化基因治疗的曙光


  一个300多人的血友病病友群。

  群主发了一个龙图APP上的投票链接。

  “大家赶紧去投票啊,孩子们的病能不能治好,就看咱们努不努力了。”

  “收到”

  “收到+1”

  “收到+2”

  “收到+3”

  晓梅妈妈也是一位血友病患儿家属,她听说过龙图APP,据说是最近很火的一款软件,不过这个投票又是怎么回事呢?咋还跟孩子的病扯上关系了呢。

  她不由有些好奇:“群主大哥,请问一下这個投票怎么回事?怎么就关系孩子们的病了?”

  群主:“……你新来的吧?”

  “是啊,  我今天才进群。”

  “难怪,是这样的,你应该听说过三清药业的基因药吧,龙图APP也是这家药企开发的软件。”

  晓梅妈妈怯生生地回答:“听说过的,据说这个公司可厉害了呢,研发了好多神药,我还特意注册了这个软件呢,蛮好用的。”

  “你知道就好,  最近他们在上面搞了个投票活动,  每位罕见病患者可以为自己的病投票,这样选出来人数最多的病,他们会优先开发对症的基因药物。这下你该知道这个投票有多重要了吧。”

  晓梅妈妈顿时一惊:“啊,还有这回事,那我得赶紧去投票。”

  她点进群主发的链接,果然是龙图官方发布的投票活动,下面已经有几十个罕见病选项了,什么白化病,渐冻症,成骨不全症,肺动脉高压症,  结节性硬化症,  法布雷症等等。

  找了好一会,  才找到血友病这一选项,  赶紧选定,然后进行投票。

  投完票后,各个选项的投票数量也显示出来了,血友病的患者数量不算少,全国也有数万人,这个投票目前也有一万多票,不说遥遥领先,也算前十之列。

  晓梅妈妈舒了口气,感觉到一丝庆幸,然后仔细看了看各个选项的票数。

  票数最多的是I型糖尿病,然后是一些常见的罕见病,什么渐冻症,地中海贫血症,这些病症的人数都比较多,选项后面的选票已经有好几万了。

  越往后的选项人数越少,像法布雷病,这是一种罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积病,全国患者只有300名左右。虽然患者们都很团结,票数已经接近300了,但由于总数太少,排名还是非常靠后。

  排名最后的几个病症,票数只有可怜的十几个,这简直就是罕见病中的罕见病。

  选项最后一栏则是‘其他’,  患者选中后可以填写上面没有列出来的其他罕见病症。

  晓梅妈妈把自己的投票截了个图,喜滋滋地发到群里。

  “群主大哥,我投完票啦,咱们的选票还是挺靠前的。”

  群主看了很是高兴:“不错不错,已经到第六名了,继续保持,你们有认识其他病友群吗?只要是血友病的患者都可以去拉拉票。争取进入前五,这样三清研发基因药就能够早点考虑我们了。”

  “按照三清这三个月研发一款基因药的速度,我们等个一年半载的,八成就有基因药可用了。”

  晓梅妈妈觉得群主说得很对,连忙答应下来:“大哥,我马上发到朋友圈,让认识的人都帮我去投票。”

  群主沉默了一会,才缓缓说道:“晓梅妈妈,你没注意看投票申明吗?只有患者和家属才能投票呢,别人就算打开这个页面也投不了票。”

  “啊,还有这种事?那它怎么知道我是不是患者啊?”

  “伱注册的时候不是要实名认证吗?然后还要填写电子病历的,只有符合罕见病这个条件,才能够投票呢。”

  “这样啊,那看来没办法在朋友圈拉票了。我还有几个其他的病友群,我把链接发过去,让他们都去投票好了。”

  晓梅妈妈顿时一阵无语,只好乖乖分享链接,在其他病友群继续拉票。

  同样的一幕也发生在其他罕见病的病友群,每个患者家属都在卖力地拉票,都想要争取最多的票数,提高三清研发基因药时对自己病症的优先级。

  不过他们并不知道,三清研发基因药也不全是看人数的。

  患者人数众多只是三清选择进行研发的三大因素之一。

  其他两项因素一个是赞助费,另一个决定性的因素则是绝症指数。

  赞助费很好理解,某些富人或者其家属也会得罕见病,他们往往会挥洒大把的金钱赞助药企或生物技术公司进行新药研发,竭尽全力以求自救。

  而绝症指数则有两点,一个是看这个病是否致命,二来看是否有药可用。

  目前大约不到5%的罕见病能有效进行干预或治疗,121个罕见病适应症的国内获批上市药品有68个,其中48个已经被纳入医保,那么这些已经有药可用的病症,研发基因药的优先级显然就没有那么高。

  就像Menkes综合征,虽然人数只有61名,但是患儿通常只能活上三四年,即便是服用组氨酸铜之类的缓解药剂,也无法多活几年。

  这样的病症,绝症指数极高,无疑具有高优先级。

  总之,三清的罕见病攻克清单上,这三个因素都是要需要考虑进去,才能在有限的研发资源上做出分配,力争挽救更多的病人。

  ******

  现年42岁的张磊,是一位互联网大厂的高管,企鹅的副总裁,由于是创业元老,他早已实现了财富自由。

  然而,在他刚过不惑之年不久,他发现自己成了一名渐冻症(ALS)患者。

  患上这个病后,他的人生走上了不同的道路。

  在职场上是叱咤风云的商务精英,而患上渐冻症后,他却成为一名孤独失望的绝症病人。

  在渐冻症面前,他的防线已经全部崩塌。

  渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症,是一种罕见的运动神经元疾病,人们熟悉的霍金教授,就曾在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。

  从发现第一例渐冻症患者起已经有100多的历史,但目前临床上仍没有找到发病病因和治疗办法,这是一种比癌症还可怕的疾病,一旦被确诊,就相当于被判了死刑。

  我国有近20万渐冻症患者,遍地寻医的患者有成千上万,一旦患上渐冻症,患者的肌肉会逐渐萎缩,最终导致不能走路,呼吸困难和吞咽困难,而大约有8成的患者在确诊后的5年内就会死亡。

  如果花钱就能治疗的话,张磊就完全不用为自己的生命担心了。

  可惜的是,渐冻症不论多么有钱都没用,根本无药可医。

  目前国际上只有一种叫“力如太”的药物,可延缓患者三个月的生命周期,但无法治愈渐冻症。

  而医生往往也会直白地告诉患者,确诊之后,一般5年内就会死亡。

  张磊瞬间绝望了。

  他才结婚生子不到两年,怎么想都不甘心就这样放弃。

  难道有钱也不能换来身体健康吗?

  哪怕散尽家财,他也要为自己争取一条活路。

  于是,他思前想后,做了一个疯狂的决定:建立一家公司,攻克渐冻症这一绝症。

  不仅如此,他还成立‘渐愈互助之家’,给渐冻症患者交流和治疗的平台。

  短短三年内,张磊在这个平台上投入几千万资金,建立起全球最大的单体数据库。

  一直到三清公布基因药之前,这个平台已有6条药物线正在开发,虽然不一定能够及时研发成功,但起码多给了患有渐冻症的人一丝希望,在很大程度上鼓励着他们,能让他们更坚强地面对病情。

  张磊第一时间关注到了三清的罕见病基因药研发,出于慎重起见,他等了一段时间,直到第二款Menkes基因药也问世之后,他才终于确定下来。

  三清确实有实力,也一直在不断研发罕见病基因药物。

  他顿时激动万分,很快联系了三清,愿意出千万巨资赞助渐冻症的基因药物研发。

  经过一番商谈,龙图APP上正式开展了渐冻症的众筹活动。

  张磊二话不说,当即捐出第一笔资金,数额为一千万。

  他还发动人脉进行广泛宣传,并联合渐冻症慈善基金一起进行募捐。

  渐冻症的众筹资金以肉眼可见的数字每天飞速增长。

  短短一周时间,数额就达到了数千万,这其中,数万渐冻症患者无疑出力巨大,他们有力出力,有钱出钱,几乎每个人都捐了数百元,才凑出了一个极为可观的数目。

  这笔钱,对三清来说,已经可以覆盖一部分研发成本了。

  于是,没过多久,众筹活动圆满结束,总共募集到近六千万的资金,而三清也宣布,将成立专门的渐冻症研发小组,争取早日研发出基因药物。

  这不是科研项目的第一次众筹,但却是基因药物的第一次众筹。

  众筹的成功无疑刺激到了其他罕见病患者,他们也开始有样学样,纷纷在龙图上面发起了众筹。

  众筹成功的话,这笔资金会成为三清的研发赞助费,如果失败的话,资金会原路退回用户账号。

  所以患者们也非常放心,他们只想早点促成三清对自身疾病的基因药研发。

  毕竟,谁不想像SMA和Menkes患者一样,几针下去,彻底解除痛苦呢。

  只不过,并不是所有的众筹都能立即成功的,三清选择下一个研发目标,无疑有自己的标准,暂时不符合的,只能是先慢慢等待着。

  随着众筹和投票等活动的推进,罕见病患者的甄别和寻找这一问题,正在逐步得到解决。

  相比常见病和慢病的疾病管理,罕见病患者对服务具有更大的黏性,有的患者也会自发搭建平台,互帮互助,互通信息,科普药品,并分享好的医生给病友认识。

  龙图做为国内首家完全服务于患者的平台,不但提高了病人对疾病的认知,让病人能够早作诊断,早日治疗,还让病人们团结起来,发出自己的声音,对药企的药物研发有了一定的影响。

  从没有这么一刻,病人们发现,自己团结起来所展现出来的力量,竟然这么强大。

  而传说中的个体化基因治疗,竟然离自己如此之近。

  就在三清闯入罕见病领域,开疆辟土,斩获颇丰的时候。

  全球药企也在盯着这一片未开垦的处女地,提前布局,加速跑马圈地。

  要知道,罕见病的用药越是艰难,对医药企业而言,这个赛道上蕴藏着的机会也就越多。

  从市场规模的角度看,与已经厮杀成一片红海的肿瘤领域相比,罕见病是个巨大的蓝海,市场潜力惊人。

  各大跨国药企都在前赴后继研发孤儿药,比如诺华,罗氏,拜耳,辉瑞,武田等。

  与其他疾病相比,孤儿药研发相对高投入,低风险,产出也较高,这一点在海外市场已经被反复验证过。

  不少罕见病的患病人数,比一些关注度很高的肿瘤瘤种,如白血病,黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病,患者多数需要终身服药,平均用药周期远超肿瘤药品。

  行业报告显示,国内罕见病赛道正在腾飞前夜,预估市场规模5-10年内会突破100亿美元,而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%,或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。

  上个月,辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整,罕见病被纳入为六大独立事业部之一。

  据悉,辉瑞在罕见病业务方面,已在国内上市多款罕见病药物,主要涵盖血友病,多发性神经疾病,转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。

  近段时间以来,阿斯利康也频繁在罕见病业务领域出手,不仅去年9月对外宣布正式成立华夏罕见病业务部,而且在7月完成了一笔高达390亿美元的对罕见病巨头Alexion的并购案件。

  而罗氏制药,在去年8月花费30亿美元与Shape  Therapeutics达成多靶点战略合作和许可协议,共同开发针对帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。

  其实早在2年前,罗氏制药就以43亿美元收购了基因治疗先驱Spark  Therapeutics,这家公司管线非常丰富,涵盖了遗传性眼病,血友病,溶酶体贮积症,以及神经退行性疾病。

  3年前,武田制药更是花费巨资650亿美元收购了罕见病巨头夏尔制药。

  据不完全统计,近5年来,罕见病领域的收购,并购案金额累计超过千亿美金。

  各大医药巨头,正在对罕见病领域摩拳擦掌,准备大展拳脚,杀个你死我活。

  而如今,这个生机勃勃,潜力无限的领域里又冲进了一头巨兽。

  一出场,就以无可匹敌之势杀出了一条血路,站在巅峰之上睥睨天下。


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